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美制药公司Alnylam股价暴涨，其罕见病药物临床试验喜获佳绩
作者：西西时间：2024-06-25来源： 转载
消息面上，Alnylam在官网宣布，其研发的RNAi药物vutrisiran在Ⅲ期HELIOS-B研究中取得了积极的顶线结果。在总体和单药治疗人群方面，药物在主要终点和所有次要终点上均具有统计学显著性。
Helios-B是一项大规模的Ⅲ期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，旨在评估vutrisiran治疗ATTR-CM（转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病）患者的疗效和安全性。
来源：Alnylam官网
ATTR-CM又称“淀粉心”，是心脏淀粉样变的一种，也是一种罕见的致死性疾病，患者也被叫做“淀粉人”。该疾病主要是由于功能异常的蛋白沉积在心肌间质引起的，这些蛋白在显微镜下看起来像是淀粉样的纤维，所以命名为淀粉样变，并非是真正的淀粉。该疾病确诊后生存期仅有2至5年，在没有特效药时，不少患者就去世了。因此，“能否有药可医”对“淀粉人”相当关键。
研究结果显示，vutrisiran让全因死亡率风险和复发性心血管事件综合发生率分别降低了28%和33%；次要终点中，总体和单药治疗人群的全因死亡率分别降低了36%和35%。
Alnylam首席医疗官Pushkal Garg写道，“我对Helios-B研究得出的这些压倒性积极数据感到非常兴奋，这表明vutrisiran有可能满足ATTR-CM患者的需求。”
“我们正在紧急向监管机构提交这些令人信服的数据，以便将这种药物带给全球各地的患者。” 公司在新闻稿中补充称，vutrisiran还表现出了令人鼓舞的安全性和耐受性，与其既定特性一致。
公司CEO Yvonne Greenstreet表示，“我对结果感到非常高兴，这表明vutrisiran有可能成为变革性药物。只要监管部门给予有利的审查，它有可能成为治疗这种疾病的新标准，推动公司进入下一个大幅增长的时代。”
有数据显示，全球范围内估计有超过30万名ATTR-CM患者，然而对该疾病的治疗选择极其有限。目前，ATTR-CM适应症拥有偌大的蓝海市场，却仅有辉瑞一家独占。
美国投行William Blair的分析师Myles Minter称该结果对Alnylam来说是一个“本垒打”，并且对同一赛道的Ionis和Intellia来说是一个积极信号。截至发稿，Intellia股价涨7.3%，Ionis涨2.4%。
Alnylam的竞争对手BridgeBio跌14%。瑞穗分析师Jared Holz表示，鉴于Alnylam的结果，BridgeBio的标准“现在有所提高”。
去年，BridgeBio报告了其药物针对相同病症的积极结果，预计美国监管机构将在11月底决定是否批准该药物。
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